【摘要】人胚胎干细胞(HumanEmbryonicStemCells,hESCs)因其具有高度的自我更新特性和多向分化潜能,在再生医学、组织工程、基因治疗等领域都有着巨大的研究和应用潜力。近年来,随着基因打靶技术在人胚胎干细胞中的不断尝试,使得经基因组精确修饰后的干细胞有望成为实现遗传病治疗的有效方式。然而要充分实现联合基因打靶和干细胞两种技术在临床应用的可能,我们还需面对一些潜在的困难,例如自发 […]

【摘要】摘要：同源重组介导的基因定点整合以及原位修复是比较理想的基因编辑方式。但是由于细胞中内在的同源重组效率很低,所以这两种策略的应用在研究中还并不普及。类转录激活因子样效应物核酸酶(Transcriptionactivator-likeeffectornucleases,TALENs)的出现,可能会大幅度推进这类定点基因编辑技术的发展。本研究在以往研究的基础上,探讨TALENs以及我们自主设计 […]

【摘要】研究背景：糖皮质激素(Glucocorticoids,GCs)抵抗一直以来是治疗原发免疫性血小板减少症(Immunethrombocytopenia,ITP)中较为棘手的问题。GCs主要通过糖皮质激素受体(Glucocorticoidreceptor,GR)起作用,因此我们推测NR3C1作为GR的编码基因可能与ITP治疗中GCs疗效的个体差异相关。目的：我们在GCs疗效不同的ITP患者组和 […]