1、原发性骨髓纤维化患者脾肿大的预后意义 2、真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者的临床特征研究 3、小剂量沙利度胺和泼尼松联合或不联合达那唑治疗原发性骨髓纤维化患者贫血的疗效比较 4、骨髓增殖性肿瘤患者生活质量评估

【摘要】研究目的探讨脾肿大对原发性骨髓纤维化(PMF)患者预后意义。研究方法回顾性分析874例PMF患者临床资料,应用Kaplan-Meier、Log-rank检验及COX回归模型评估各预后系统和预后因素。结果874例PMF患者,脾肋下触及者495例(56.6%),脾肋下未触及者379例(43.4%),两者在血红蛋白(HB)、白细胞(WBC)、血小板(PLT)、外周血原始细胞百分比、年龄是否大于65岁、是否需要红细胞输注、JAK2V617F基因突变和动态的国际预后积分系统(DIPSS)预后分组等基数值方面存在显著性统计学差异(P值均<0.05)。按针对中国人修正的国际预后积分系统(IPSS)分低危、中危和高危组,中位生存期分别为288、64和29月(P值<0.05),按针对中国人修正的DIPSS分低危、中危和高危组,中位生存期分别为288、61和28月(P值<0.05)。单因素和多因素分析脾肿大具有独立预后意义(P值分别为0.000、0.009)。结论脾肿大是独立于DIPSS预后积分系统之外的良好预后因素。研究目的探讨真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)患者转化成真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后骨髓纤维化(Post-PV/ETMF)的危险因素,以及影响Post-PV/ETMF的预后因素。研究方法回顾性分析2533例骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者[包括PV695例,ET964例和骨髓纤维化(PMF)874例,其中Post-PV/ETMF56例]临床资料,应用Kaplan-Meier、Log-rank检验及COX回归模型评估危险因素和预后因素。结果PV患者按白细胞(WBC)分组,WBC>15×109/l与WBC≤15×109/l的中位骨髓纤维化转化时间分别为196月和未获得,两者之间存在显著性差异(P=0.000)。按血小板(PLT)分组,PLT≤600×109/l与PLT>600×109/1的中位骨髓纤维化转化时间分别为132和238月,两者之间存在显著性差异(P=0.011)。Post-PV/ETMF患者中,血红蛋白(HB)<100g/1和PLT<100×109/l是独立的不良预后因素[P值分别为0.046、0.014；风险比值(HR)分别为5.967,95%置信区间(CI)(1.031-34.520)和15.273,95%CI(1.735～134.485)],据此将患者分为低危组(0个不良因素)和高危组(≥1个不良因素),中位生存期分别为152和47个月,总生存期显著性差异(P=0.037)。结论WBC>15×109/l是PV患者向Post-PVMF转化的独立危险因素,PLT≤600×109/l是ET患者向Post-ETMF转化的独立危险因素,HB<100g/l和PLT<100×109/l是Post-PV/ETMF的独立不良预后因素。研究目的观察小剂量沙利度胺和泼尼松联合或不联合达那唑治疗原发性骨髓纤维化(PMF)患者贫血的临床疗效。研究方法回顾性分析58例贫血(血红蛋白<100g/L)PMF患者,其中28例接受小剂量沙利度胺和泼尼松治疗,30例接受小剂量沙利度胺和泼尼松联合达那唑治疗。依据2006年骨髓纤维化研究和治疗国际工作组疗效判断标准评价疗效。治疗后3个月和12个月检测患者骨髓纤维化程度。结果患者总有效率56.9%(33/58),其中部分缓解(PR)1.7%(1/58),临床改善(CI)55.2%(32/58)。小剂量沙利度胺和泼尼松、小剂量沙利度胺和泼尼松联合达那唑2个方案总有效率(分别为50.0%和63.3%)无显著统计学差异(P=0.306),但后者中位有效持续时间[75(8～206)周]和红系临床改善(CI-E)中位有效持续时间[61.5(8～194)周]显著高于前者[分别为30(8～86)周和22(8～86)周](P值分别为0.007和0.015)。治疗3月和12月时患者骨髓骨髓纤维化程度显著低于治疗前(P值分别为0.000和0.005)。2个方案的不良反应均为1～2级。结论小剂量沙利度胺和泼尼松为PMF患者贫血的有效治疗方案,联合应用达那唑可显著延长疗效持续时间。研究目的探讨骨髓增殖性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)和骨髓增殖性肿瘤总症状评分(MPN-SAF-TSS)在骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者生活质量中的评估价值。研究方法应用MPN-SAF和MPN-SAF-TSS分析628例MPN患者症状负荷和发生率,并用欧洲癌症研究和治疗组织生存质量测定量表-C30(EORTC-QLQ-C30)验证其信度和效度。结果疲劳在MPN的发生率最高(80.3%),最严重的症状为性欲低下/性功能障碍(4.59±3.99分),除头痛和皮肤瘙痒两项外,骨髓纤维化(MF)患者的症状负荷和发生率均高于真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)患者。应用MPN-SAF-TSS分析,MF患者症状负荷最高(平均28.7±19.3分),其次是PV患者(平均19.3±17.3分),最后是ET患者(平均16.9±15.2分)。MPN-SAF或MPN-SAFTSS的条目与EORTC-QLQ-C3O的功能领域(躯体、角色、认知、情绪和社会领域)和症状领域之间,高度相关。结论MPN-SAF或MPN-SAFTSS能够有效评估MPN各亚型,是一种可靠和实用的评价工具。
【作者】徐俊卿；
【导师】肖志坚；
【作者基本信息】北京协和医学院，内科学（专业学位），2014，博士
【关键词】原发性骨髓纤维化；脾肿大；预后；真性红细胞增多症；原发性血小板增多症；真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后骨髓纤维化；治疗；沙利度胺；泼尼松；达那唑；骨髓增殖性肿瘤；骨髓增殖性肿瘤症状评估表；骨髓增殖性肿瘤总症状评分；欧洲癌症研究和治疗组织生存质量测定量表-C30；

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